2016年11月5日、6日中国疾病生物治疗大会(CDBC)在京顺利召开,中国疾病生物治疗大会是国内疾病免疫细胞治疗方面权威、尖端的会议之一。本次大会中韩卫东教授、付小兵院士、王福生院士、Edwin M.Horwitz、Massimo Dominici、陈虎教授、何晓文博士等国内外专家做了精彩纷呈的前沿学术报告,与此同时,深入剖析了国内免疫细胞治疗领域所面临的问题与困境,并呼吁相关各方保持坚定信念,积极推动国内免疫细胞治疗领域新发展。
  来自上海原能科技集团的何晓文博士通过大会分享了主题为“Characterization and functional analysis of scFv-based CARs to redirect T cells to GPC3 positive hepatocarcinoma”的演讲,首次公开介绍了原能细胞科技集团针对肝细胞性肝癌标记物磷脂酰肌醇蛋白聚糖3(glypican-3, GPC3)的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T Chimeric Antigen Receptor T Lymphocyte )临床转化项目的研究进展,原能技术团队成功地研发出更高靶向、更大活性、更高效消灭GPC3阳性肝癌细胞的新型第三代CAR-T治疗技术,既保证CART细胞特异性的杀伤效率,有效地避免CART细胞由于过度激活导致的细胞凋亡和死亡(AICD, Activation Induced Cell Death), 使得回输到体内的细胞存留更长、扩增和杀伤更好。该研究结果获得与会专家的一致认可与好评。
  从上世纪80、90年代的LAK、CIK细胞疗法的发明,到DC细胞(Ralph Marvin Steinman因发现DC细胞,于2011年获得了诺贝尔生理学或医学奖)、肿瘤特异性多靶点的T细胞(CAR-T疗法和TCR-T疗法)的发现与发明,免疫细胞疗法的研究已有近三十年的历史。
  近五年来,肿瘤特异性多靶点的T细胞相关技术在临床研究中优异的表现,促进了该领域地快速发展。2012年《Science》杂志将肿瘤免疫治疗列为13年最值得关注的六大科学领域之一、2013年又被该杂志评选为年度十大科学突破之首、2014年《Nature》杂志公布本年度最值得期待的十大研究成果,免疫治疗名列其中、2015年免疫疗法被ASCO(美国临床肿瘤学会)定为重点追踪项目。在国外,免疫细胞疗法也受到大量资本的青睐,其中不乏诺华(Novartis)、辉瑞(Pfizer)等大型药企对该疗法的投资,该疗法相关临床研究项目也不断获得美国FDA(美国食品药品监督管理局)突破性药物认证(凡是获得这一认证的药物无一不是在临床研究中表现十分出色并且是临床急需的)、被EMA(欧洲药品管理局)加入重点药物审批计划。
  尖端免疫细胞疗法的优异表现,也使得该疗法在我国突然“热”了起来,但与美国相比,国内有三方面的不足。其一,政策的滞后性与模糊性;其二,技术创新不足;其三:国内很多企业更关注短期利益,没有正确的临床研究观念、成熟的平台及体系,加大了该疗法临床研究的难度。   
在本次会议中,与会专家呼吁从三个层面来推动国内免疫细胞领域的新发展。
  政策层面(领域发展的基础):尽快明确审批与监管主体,出台详细的法律法规。2016年11月7日,国家工信部、国家发改委、科学技术部、商务部、国家卫生与计划生育委员会、国家食品药品监督管理总局六部门联合发布了《医药工业发展规划指南》,其中,将干细胞、免疫细胞治疗正式写入“十三五” 计划中。与会专家一致认为相关政策将会在近期出台。
  科研创新层面(领域发展的核心):加快技术创新,研发尖端免疫细胞治疗技术。国内相关技术一直在跟随着美国的技术,自身创新技术较少,因此,国内外之间存在一定的技术代差。    
  企业层面(领域发展的重要推力):加大资金、平台支持,促进技术创新、支持临床研究。以本次会议主办方之一的原能细胞科技集团为例,何晓文博士的团队依托原能细胞科技集团的大规模、自动化免疫细胞库、合作临床三甲医院的生物样本库及一批先进的高通量筛选实验仪器设备(InteliCyt iQue Screening Platform、ForteBio Octet RED384 System等等),成功研发出针对肝细胞性肝癌标记物磷脂酰肌醇蛋白聚糖3(glypican-3, GPC3)的新型第三代嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T Chimeric Antigen Receptor T Lymphocyte )、建设了高通量的单克隆抗体筛选平台和大型抗体库,标志着原能细胞科技集团已拥有了一整套完善的细胞技术研究体系,可为更多尖端细胞疗法的研发提供了坚实的保障,因此,在会议期间,原能细胞科技集团积极与临床医院、科研院所等单位与个人合作,开展寻找“伙伴2017”活动,为科研项目提供资金、平台、人才等相关条件,大力推进行业的进步与发展。
免疫细胞治疗领域的发展,政策是基础,科研创新能力是核心,企业资金及平台是重要的推动力,三位一体,缺一不可。只有这样,才能促进我国免疫细胞治疗领域的快速、健康的展。让免疫细胞治疗,回归医学本质,造福人类健康。